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创新药审评再加速,开启政策升级新篇章

发布时间:2023-05-04


文章来源:中国医药创新促进会

 

政策研究中心 近日,国家药监局药品审评中心发布《药审中心加快创新药上市许可申请审评工作规范(试行)》【1】(以下简称“加快审评工作规范”),以“早期介入、研审联动、滚动提交”等形式,进一步加快创新药的研发进程,完善创新药审评体系建设,力争患者的临床需求能够尽快得到满足。

此次加快审评工作规范的发布,是在突破性治疗基础上的进一步补充完善。一方面从加速方式角度设立新的工作程序,另一方面扩大了加速研发阶段的品种范围,本文主要从以上两方面分析该文件发布后对创新药产业产生的积极影响。

 

审评工作前置进一步推动研发加速

 

《药品注册管理法》明确了药品加快上市注册程序,突破性疗法、附条件批准、优先审评审批以及特别审批程序等四种加速通道,仅有优先审评于上市申报时申请,其余三种均为临床试验开展期间申请,且均有优先审评作为后续程序。

随着医药创新进程的不断加速,国家药品监管部门也在持续完善和优化药品审评审批工作制度,以切实提高审评审批效率。加快审评工作规范发布后,在加速方式上有别于附条件批准和优先审评,与突破性治疗同属一类,均通过加强沟通交流的方式推动药品研发加速。在工作程序上,突出了“早期介入”的重要性,明确关键性临床试验前即可提出沟通交流。

 

图1 突破性治疗与加快审评工作规范工作程序对比

数据来源:药促会整理分析

 

与突破性治疗相比,该加快审评工作规范最具特色和亮点的部分在于将部分审评工作提前,强化上市审评前沟通交流的同时避免了不同专业出现短板影响上市申请的情况。主要涉及以下内容:

一、审评团队介入前置。药品审评中心提前组建审评团队,在上市申报前沟通交流阶段即介入,并在正式申报后及时与申请人对接。

二、研审联动、滚动提交。药品审评中心在上市申报前阶段对申请人提交的研究资料进行初步审评并就重大缺陷问题反馈申请人。同时在上市申报前沟通交流中,通过双方协商以确定上市审评过程中滚动提交资料的计划。

三、核查检验工作前置。在上市申报前,申请人应就注册申报资料提前主动与核查中心进行沟通交流,并鼓励申请人在上市申报前向药品检验机构提出注册检验。

 

加速品种扩围推动政策升级

 

第七届中国医药创新与投资大会罕见病儿童用药专场中,国家食品药品监督管理局药品审评中心化药临床二部钱思源老师从政策、审评和证据三个方面回顾了国家药监局和药审中心为罕见病和儿童用药审评审批所做出的努力。同时,他也提出加快审评工作规范的发布,对儿童专用创新药、用于治疗罕见病的的创新药等适用早期介入、研审联动、滚动提交,进一步支持了罕见病和儿童药研发。

拓展阅读:《“遇困局”、“破旧局”、“开新局”——完善罕见病患者、儿童患者的制度保障》

加快审评工作规范的适用范围即儿童专用创新药、用于治疗罕见病的创新药以及纳入突破性治疗药物程序的创新药,特别审评审批品种除外。

在药品覆盖范围方面,四种加速程序虽侧重点不同,但均有所交叉。此次加快审评工作规范在突破性治疗的基础上增加“儿童专用创新药”与“用于治疗罕见病的创新药”,与其后置程序(即优先审评程序)中对这两类药品的适用范围相比有所交叉但并不完全一致。

 

图2 创新药加速程序对应品种范围统计

数据来源:药促会整理分析

 

对于儿童药,鉴于1类创新药本身需要填补临床空白或与现有产品相比具有治疗优势,此次加快审评工作规范中对儿童药的适用范围相对优先审评程序有所缩小,集中于“儿童专用”。

对于罕见病药,相对于优先审评适用范围,此次加快审评工作规范适用范围不再局限于《罕见病目录》,从临床实际角度出发,以发病率/患病率角度对罕见疾病进行定义。对于目录外罕见疾病,不仅能够在研发阶段适用于加快审评工作规范,同时在上市审评阶段能够获得优先审评的权益。

 

表1 儿童药与罕见病药适用范围对比

数据来源:药促会整理分析

 

事实上目前发布的第一批《罕见病目录》中所包括的121种疾病与对应的约300万患者仅占据罕见疾病的一小部分,目前国内已发现罕见疾病1400余种,对应患者数量约为2000万人。

 

图3 中国罕见疾病数量与对应患者数量统计

数据来源:沙利文《中国未来50年产业趋势洞察白皮书》、《中国罕见病定义研究报告2021》

 

此次加快审评工作规范对罕见疾病的明确,不仅是药品“加速通道”程序在罕见疾病领域方面的首次扩围,同样是罕见疾病领域在药品全生命周期政策体系的重大突破,为后续目录外罕见疾病支付与诊疗政策升级奠定基础。

 

结语

 

随着近几年我国医药创新行业的飞速发展,创新药产业已经迈入“2.0”发展阶段,医药政策改革同样需要进一步深化。

此次加快审评工作规范的发布,一方面进一步加快了临床急需药品的研发进程,促使患者的临床需求能够尽快得到满足;另一方面创新药研发进程的加速叠加对罕见疾病定义的升级,提振了资本市场对医药创新行业的信心,尤其是在“资本寒冬”引发创新可持续性挑战的当下愈显珍贵。 审核校对:张志娟、刘发鹏

 

参考链接: 1.https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/ace377c025ad4f2bbf94790673b2646e

 

声明:本文内容仅提供信息性参考,不构成具体市场投资建议,也不可直接作为决策内容,中国医药创新促进会不对任何主体因使用文中内容所导致的任何损失承担责任。

 

 

 

原文链接:https://mp.weixin.qq.com/s/XfO6iA6Jm8cdstHkDpuEhQ

 

作者:张洋洋


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