文章来源：中国医药创新促进会
本月核心洞察：本月，全球医药领域在监管智能化、地缘政治化、可及性差异化三个维度上加速演进。AI正在重塑审评效率，地缘竞争将生物技术推向国家安全前线，药品可及性与研发投资竞争也成为多国政策核心以及产业关注焦点。
01 监管前沿：AI赋能与审评变革
FDA的AI工具升级，监管效率提升。一是整合AI平台。FDA推出内部AI工具“Elsa 4.0”，并完成40多个数据源整合至新平台“HALO”，实现员工直接查询数据、自动生成文档、语音输入等功能，旨在减轻行政负担，提升审评效率。二是开展一日检查试点。FDA启动基于AI识别低风险设施的“一日检查评估”试点，截至4月底已完成46次检查，多数结果为“无行动指示”，试点将持续至2026财年。三是简化肿瘤药非临床研究。FDA肿瘤学卓越中心发布指南草案，建议对生物制剂和偶联药物采用基于风险的简化非临床研究路径，重点支持减免3个月毒理研究。
EMA叫停预填审评报告试点。EMA叫停要求申请人预填上市申请审评报告的试点。当前结果显示：预填文本在质量报告中保留率较高，但在非临床和临床报告中保留率较低；多数审评员认为未节省时间，反而需核实准确性、补充信息或删除宣传性表述；申请人也反映工作耗时巨大且价值有限。后续建议：仅要求预填非临床和临床报告中的表格；继续开展至少5个质量报告补充试点；允许系统性地在审评期间提出澄清性问题。
MHRA进行前瞻性监管布局。一是开展管线填报。要求企业提报未来5年研发管线计划，以优化审评资源配置，确保审评时限一致性，并提前识别变革性技术，做好法规准备。二是发布罕见病监管框架草案。提出“研究性上市许可”新路径，拟将临床试验批准与渐进式、持续审评的上市许可相结合，消除传统临床试验与上市许可之间的人为节点。预计可将罕见病药物10–12年的研发周期进行有意义的压缩，并改善临床开发、监管批准、患者可及与报销流程之间的协调。 PMDA推动非动物实验方法。PMDA发布关于单克隆抗体一般毒性评估的“早期考虑”文件，鼓励基于新方法学（NAMs）和证据权重（WOE）的毒性评价，体现3R原则（替代、减少、优化）。
02 地缘博弈：竞争、合作与产业重构
美国进一步限制对华生物技术投资。5月22日，美国众议院中国特别小组委员会主席John Moolenaar致信财政部长Scott Bessent，要求将生物技术纳入COINS法案的禁止投资范围，限制美国资本和知识产权流入中国生物技术领域。Moolenaar在信中强调：“中美正陷入一场激烈的生物技术竞争”，这场竞争对“国家与经济安全、医疗保健的未来及美国医疗数据的安全”至关重要。他直指“创新药物的研发已成为生物技术竞争的核心”，将制药领域竞争从商业议题提升至国家安全战略层面。
RA Capital直指美国的技术封锁是生物技术保护主义的悖论。RA Capital表示美国若通过禁止中国临床试验数据、阻断与中国生物技术公司合作等方式推行保护主义，将适得其反：不会真正削弱中国，反而会迫使中国发现的药物通过欧洲公司“洗白”后进入美国市场，导致美国企业失去领导地位、利润流向欧洲，同时美国患者获取新药的速度也会变慢。报告主张美国应在创新研发阶段利用中国的效率优势，同时通过立法确保药品制造环节迁出中国，以平衡安全与竞争力。
德法发布联合声明以强化欧洲制药工业。德法两国签署联合声明，指出欧洲制药业因外部竞争、监管趋严及地缘政治压力面临吸引力下降与供应链风险。两国承诺在欧盟框架内采取短期与长期措施，包括：加强临床试验协调、统一药品评估、保障供应安全、平衡环境法规与产业吸引力、完善知识产权保护，并建立双边工作组应对全球挑战，共同提升欧洲作为制药投资地的韧性与竞争力。
新加坡与中国深化监管合作。新加坡卫生科学局（HSA）与中国NMPA续签谅解备忘录，合作范围扩展至细胞、基因治疗等新兴领域，探索建立便利监管路径和员工交流机制。
多个组织发声呼吁提高医药经济与治理效能。BIA发布《健康数据愿景2035》，呼吁英国建立统一数据治理框架，将健康数据转化为创新与增长引擎。PhRMA发布报告，强调成人免疫每投入1美元可带来19美元回报，建议各国政府将成人免疫纳入国家经济政策，采用基于绩效的资助模式，视其为资本性预防投资。EFPIA发布2025年度GMP/GDP检查调查数据，建议监管机构加强日程协调、统一报告格式，推动“一地一次检查”的愿景实现。
03 可及性：创新回报、定价博弈与国际对比
CIRS对中国创新药进行了对比分析。CIRS指出，2022–2024年中国批准111款1类创新药（排除中药与疫苗共96个，79个来自本土企业，17个来自跨国企业），肿瘤领域药品占比46%。本土企业90%的批准仅限国内市场。在医保准入方面：66%已纳入国家医保，但从获批到报销的中位时间为360天，显著长于德国（50天）和日本（63天）。
中国研发投资超美。ITIF引用OECD数据指出，2024年中国研发投资（按购买力平价）达1.03万亿美元，首次超过美国的1.01万亿美元。中国研发强度（占GDP比例）达2.7%，过去20年年均增长4.1%；而同期美国研发强度年均仅增长1.6%，达到GDP的3.4%。ITIF评述称，中国虽然在强度上仍落后于美、韩、日，但增长势头强劲。
美国最惠国药品定价引发争议。白宫发布报告称，最惠国药品定价政策10年内可节省超5000亿美元，政策特别降低了GLP-1减肥药和生育药物的自费价格，并支持将抗肥胖药物纳入Medicare覆盖。但BIO批评其方法夸大、忽视三年协议期限；同时报告自相矛盾地预测美国新药价格十年内下降30%，却断言创新不受影响。BIO警告，如此剧烈的价格下降将不可避免地减少研发资金，报告未说明如何弥补这一赤字。
EFPIA与PhRMA发布聚焦患者可及性的报告。EFPIA发布的《患者等待创新疗法可及性指标2025》报告显示，欧盟创新药从批准到患者可用的平均时间已延长至597天，完全公共报销可及率仅28%；本月，还发布了一份覆盖七个地区（美、欧、英、中、日、加、瑞）647种新活性物质的批准分析，指出中美两国批准数量领先；仅约4% 的产品在全部七个监管机构均获批准；多数地区单适应症批准多于多适应症，美国多适应症药物比例相对更高。
PhRMA对比了19个高收入国家2016–2025年全球上市的477种新药，研究发现美国公共医保覆盖88%的新药，其他国家平均仅36%，且美国患者等待时间仅3个月，远快于其他国家的33个月，呼吁通过贸易谈判要求高收入国家公平分担创新成本，维护美国的自由定价体系。本月，PhRMA还回顾了《Hatch-Waxman法案》实施成效，报告指出法案实施后，美国仿制药处方占比从19%升至近90%，超过80%的获批药品有仿制药版本，PhRMA强调维持这一政策框架对保持美国生物医药创新领导地位至关重要。
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